לפני קצת יותר משנה, ג'וזף קואטס, אז בן 37 מרנטון שבוושינגטון, קיבל הודעה קשה מהרופאים: נותרה רק החלטה אחת - האם הוא רוצה למות בבית או בבית החולים. קואטס, שנאבק בהפרעת דם נדירה בשם תסמונת POEMS, היה במצב אנוש עם ידיים ורגליים מאובנות, לב מוגדל וכליות כושלות. מצבו הקשה מנע ממנו לקבל השתלת תאי גזע, אחד הטיפולים היחידים שיכלו להביא להפוגה במחלתו.
"ויתרתי," הוא מספר. "חשבתי שהסוף בלתי נמנע."
אבל חברתו של קואטס, טארה ת'יאובלד, לא הייתה מוכנה לוותר. היא שלחה הודעת דוא"ל נואשת לד"ר דייויד פייגנבאום מפילדלפיה, אותו פגש הזוג שנה קודם לכן בכנס למחלות נדירות.
עד הבוקר שלמחרת, ד"ר פייגנבאום הציע שילוב לא שגרתי של כימותרפיה, אימונותרפיה וסטרואידים שמעולם לא נוסה כטיפול למחלתו של קואטס. תוך שבוע, קואטס הגיב לטיפול. תוך ארבעה חודשים, הוא היה בריא מספיק לעבור השתלת תאי גזע. היום, הוא בהפוגה מלאה.
הפרוטוקול הרפואי מציל החיים לא הומצא על ידי הרופא או כל אדם אחר. הוא היה תוצר של מודל בינה מלאכותית.
ד"ר פייגנבאום הציע שילוב לא שגרתי של כימותרפיה, אימונותרפיה וסטרואידים שמעולם לא נוסה כטיפול למחלתו של קואטס/ הפרוטוקול הרפואי מציל החיים לא הומצא על ידי הרופא או כל אדם אחר. הוא היה תוצר של מודל בינה מלאכותית
במעבדות ברחבי העולם, מדענים משתמשים בבינה מלאכותית כדי לחפש בין תרופות קיימות טיפולים שיעילים למחלות נדירות. השימוש מחדש בתרופות, או "drug repurposing", אינו חדש, אך השימוש בלמידת מכונה מאיץ את התהליך - ויכול להרחיב את אפשרויות הטיפול לאנשים עם מחלות נדירות ומעט אופציות.
הודות לגרסאות של הטכנולוגיה שפותחה על ידי צוותו של ד"ר פייגנבאום באוניברסיטת פנסילבניה ובמקומות אחרים, תרופות מקבלות שימושים חדשים במהירות עבור מצבים הכוללים סרטנים נדירים ואגרסיביים, הפרעות דלקתיות קטלניות ומצבים נוירולוגיים מורכבים. ולרוב, הן עובדות.
ההצלחות המעטות עד כה הובילו חוקרים לשאול את השאלה: כמה תרופות נוספות מסתתרות לנגד עינינו?
"יש אוצר של תרופות שיכולות לשמש למחלות רבות אחרות. פשוט לא הייתה לנו דרך שיטתית להסתכל על זה," אמר דונלד לו, ראש פיתוח טיפולי לשעבר במרכז הלאומי לקידום מדעי התרגום ומוביל מדעי ב-Remedi4All, קבוצה המתמקדת בשימוש מחודש בתרופות. "זה כמעט טיפשי לא לנסות זאת, כי התרופות האלה כבר מאושרות. אפשר כבר לקנות אותן בבית המרקחת."
ה-NIH מגדיר מחלות נדירות כאלה המשפיעות על פחות מ-200,000 אנשים בארה"ב. אבל ישנן אלפי מחלות נדירות, שביחד משפיעות על עשרות מיליוני אמריקאים ומאות מיליוני אנשים ברחבי העולם. ובכל זאת, ליותר מ-90 אחוז מהמחלות הנדירות אין טיפולים מאושרים, וענקיות התרופות אינן משקיעות משאבים רבים כדי למצוא אותם.
זה מה שהופך את השימוש מחדש בתרופות ל"אלטרנטיבה מפתה" למציאת טיפולים למחלות נדירות, אמרה ד"ר מרינקה זיטניק, פרופסור באוניברסיטת הרווארד החוקרת יישומי מדעי המחשב במחקר רפואי. "טכניקות גילוי מעבדתיות אחרות כבר שמו את השימוש מחדש בתרופות על המפה," אמר ד"ר לו. "בינה מלאכותית פשוט שמה על זה מנועי רקטה."
הפעם הראשונה שד"ר פייגנבאום השתמש מחדש בתרופה, זה היה בניסיון להציל את חייו שלו. בגיל 25, בעודו בבית ספר לרפואה, אובחן עם תת-סוג נדיר של מחלת קסטלמן, שהובילה לתגובה של מערכת החיסון שהביאה אותו לטיפול נמרץ.
התרופה שהצילה את חייו של ד"ר פייגנבאום הייתה תרופה גנרית בשם סירולימוס, הניתנת בדרך כלל למקבלי תרומת כליה למניעת דחייה. התרופה שמרה על מחלת קסטלמן שלו בהפוגה למעלה מעשור.
ד"ר פייגנבאום המשיך להיות פרופסור באוניברסיטת פנסילבניה, והחל לחפש תרופות אחרות עם שימושים לא ידועים. בשנת 2022, הוא הקים ארגון ללא מטרות רווח בשם Every Cure, שמטרתו להשתמש בלמידת מכונה להשוואה בין אלפי תרופות ומחלות בבת אחת.
עבודה דומה לזו של Every Cure מתבצעת במעבדות אחרות ברחבי העולם, כולל באוניברסיטת פן סטייט ואוניברסיטת סטנפורד, וכן ביפן ובסין.
בחודש שעבר, קצת יותר משנה אחרי שכמעט מת, קואטס וחברתו ביקרו את ד"ר פייגנבאום בפילדלפיה כדי להודות לו על עזרתו. קואטס המחייך היה תמונה של בריאות; הוא עלה במסת שריר מאז הפעם האחרונה שנפגש עם הרופא
בברמינגהם, אלבמה, מודל בינה מלאכותית הציע למטופל בן 19 שסבל מהקאות כרוניות לנסות איזופרופיל אלכוהול, בשאיפה דרך האף. "בעיקרון הרצנו שאילתה שאמרה, 'הראו לנו כל טיפול מוצע שהיה אי פעם בהיסטוריה של הרפואה לבחילות'," אמר מאט מייט, פרופסור באוניברסיטת אלבמה בברמינגהם המוביל את המכון שפיתח את המודל. האלכוהול "קפץ לראש הרשימה שלנו," אמר ד"ר מייט, ו"זה עבד מיד."
בפילדלפיה, הפלטפורמה של ד"ר פייגנבאום משווה כ-4,000 תרופות מול 18,500 מחלות. לכל מחלה, תרופות מקבלות ציון על סמך סבירות היעילות. ברגע שההשערות נעשות, צוות חוקרים עובר עליהן כדי למצוא רעיונות מבטיחים, ואז מבצע בדיקות מעבדה או מתחבר לרופאים המוכנים לנסות את התרופות על מטופלים.
"זו דוגמה לבינה מלאכותית שאנחנו לא צריכים לפחד ממנה, שאנחנו יכולים להיות ממש נרגשים לגביה," אמר ד"ר גרנט מיטשל, מייסד שותף אחר של Every Cure וחבר לספסל הלימודים בבית הספר לרפואה של ד"ר פייגנבאום. "זו הולכת לעזור להרבה אנשים."
ד"ר לוק צ'ן היה ספקן כאשר המודל של ד"ר פייגנבאום הציע לו לטפל במטופל עם מחלת קסטלמן באמצעות אדלימומאב, תרופה המשמשת בדרך כלל לטיפול בדלקת מפרקים, מחלת קרוהן ודלקת כיבית במעי הגס. המטופל כבר עבר כימותרפיה והשתלת מח עצם וניסה תרופות אחרות ללא הצלחה. "בעיקרון ויתרנו, אבל התקשרתי לדייויד בשיחה אחרונה," אמר ד"ר צ'ן. עם אפס אפשרויות, ד"ר צ'ן נתן למטופל את האדלימומאב. תוך מספר שבועות, המטופל היה בהפוגה.
כאשר ד"ר פייגנבאום הציע לראשונה לד"ר ויין גאו, המטולוג ואונקולוג במדינת וושינגטון, לנסות טיפול חדשני על אחד המטופלים שלו, ד"ר גאו היה מלא ספקות. המטופל היה קואטס, האיש מוושינגטון שהיה בדרכו להוספיס, ושילוב התרופות האגרסיבי שהוצע על ידי המודל של ד"ר פייגנבאום נראה "קצת משוגע," אמר ד"ר גאו. למעשה, הוא חשש שהטיפול עלול להרוג את קואטס מהר יותר. אבל קואטס היה איש צעיר, ולא היו טיפולים אחרים לשקול. וכך, אמר ד"ר גאו, "מישהו היה צריך להיות הראשון לנסות."
בחודש שעבר, קצת יותר משנה אחרי שכמעט מת, קואטס וחברתו ביקרו את ד"ר פייגנבאום בפילדלפיה כדי להודות לו על עזרתו. קואטס המחייך היה תמונה של בריאות; הוא עלה במסת שריר מאז הפעם האחרונה שנפגש עם הרופא.
קואטס נקע את הקרסול באותו בוקר בזמן אימון. אבל מלבד זאת, הוא אמר, הוא מרגיש "פשוט מצוין."