פריצת דרך רפואית: תאי גזע יוכלו לרפא אי ספיקת לב בילדים

מכון המחקר מרדוך לחקר ילדים במלבורן, אוסטרליה, נמצא בשלבים מתקדמים של פיתוח טיפול פורץ דרך המבוסס על תאי גזע, אשר עשוי לשנות את חייהם של ילדים הסובלים מאי ספיקת לב. ד"ר קווין ואט, ראש המעבדה להתחדשות הלב ומחלות במכון, מוביל צוות חוקרים המפתח שיטה חדשנית להפיכת תאי דם לתאי לב בריאים.

הטכנולוגיה, המבוססת על עבודתו פורצת הדרך של ד"ר שיניה יאמנקה מיפן בתחום תאי הגזע, מאפשרת לחוקרים לקחת תאי דם רגילים ולתכנת אותם מחדש לתאי גזע. משם, באמצעות מולקולות קטנות, הם מצליחים להפוך אותם לתאי לב. החוקרים כבר הוכיחו את יעילות הטיפול בעכברים, חזירים וכבשים, וכעת הם מתכוננים לניסויים קליניים בבני אדם.

הטכנולוגיה, המבוססת על עבודתו פורצת הדרך של ד"ר שיניה יאמנקה מיפן בתחום תאי הגזע, מאפשרת לחוקרים לקחת תאי דם רגילים ולתכנת אותם מחדש לתאי גזע. משם, באמצעות מולקולות קטנות, הם מצליחים להפוך אותם לתאי לב

"יותר מ-500,000 ילדים ברחבי העולם חיים עם אי ספיקת לב מתקדמת המחייבת השתלת לב", מסביר ד"ר ואט. "החזון שלנו הוא לפתח טיפולים חדשים שיכולים לשנות את חייהם של ילדים אלה". הטיפול החדשני יכול לסייע במיוחד לילדים הסובלים ממומי לב מולדים וכן לאלה שפיתחו בעיות לב כתוצאה מטיפולי כימותרפיה.

בשיטה החדשה, החוקרים לוקחים תאי דם מסוג PBMC (תאי דם חד-גרעיניים פריפריים) ומחזירים אותם למצב התפתחותי מוקדם יותר, לפני שהתמיינו לסוגי תאים ספציפיים. לאחר מכן, הם מכוונים אותם להתפתח לתאי לב בריאים. במהלך הניסויים הקליניים הקרובים, "יריעות גדולות של רקמת לב יתפרו ללב הכושל", מסביר ד"ר ואט.

צוות המחקר במכון מרדוך מפתח במקביל גם תרופות חדשות לטיפול באי ספיקת לב באמצעות שימוש בתאי הגזע. הם יצרו "מיני-לבבות" במעבדה המאפשרים להם לחקור את המחלה ולזהות מטרות חדשות לפיתוח תרופות. זוהי גישה מהפכנית המאפשרת פיתוח טיפולים מותאמים אישית לכל מטופל.

במיוחד מבטיחה היכולת לטפל בילדים שפיתחו בעיות לב כתוצאה מטיפולי כימותרפיה. לפי ד"ר ואט, עד 15% מהמטופלים בתרופות כימותרפיה מסוימות (אנתראציקלינים) מפתחים אי ספיקת לב, והטיפול החדש עשוי להגן על לבם.

למרות שמדובר בטיפולים יקרים מאוד, יעילותם הגבוהה מצדיקה את ההשקעה. המכון נשען על תמיכה פילנתרופית משמעותית להמשך המחקר והפיתוח. "תמיכה פילנתרופית משחקת תפקיד קריטי בהאצת הפיתוח של טיפולים חדשניים אלה", אומר ד"ר ואט, "והתמיכה הזו תהיה חיונית בעבודתנו להבאת טיפולי דיוק מבוססי תאי גזע לכל ילד שזקוק להם".

המחקר פורץ הדרך הזה מתבסס על תובנותיו של הרופא האנגלי המפורסם ויליאם הארווי, שכתב כבר ב-1651 כי הדם מכיל את כל סודות החיים. כעת, כמעט 400 שנה מאוחר יותר, מדענים באוסטרליה מוכיחים עד כמה צדק. תיקון אי ספיקת לב בילדים צעירים נמצא במרחק של שנים ספורות בלבד מלהפוך למציאות, ומה שנראה פעם כמו נס רפואי הופך בהדרגה לטיפול מציל חיים מבטיח.