ה-FDA אישר תרופה חדשה לטיפול באלצהיימר

ה-FDA אישר ביום שלישי תרופה לטיפול במחלת האלצהיימר חשוכת המרפא, אשר מכילה נוגדן שמטרתו להאט את התקדמות המחלה.

התרופה פועלת על ידי הסרת הצטברות של פלאק חלבון עמילואיד במוח.

על פי היצרן, 'לילי', התרופה תשווק תחת השם 'קיסונלה' ותעלה 32,000 דולר בשנה. ניסויים קליניים הראו שהיא מאטה בהצלחה את התקדמות מחלת אלצהיימר, מה שמאפשר לחלק מהחולים לחיות באופן עצמאי לתקופות ארוכות יותר ולהמשיך בפעילויות יומיומיות.

ביוני, 'לילי' הודיעה לוועדת הייעוץ של ה-FDA כי נתוני ניסוי קליני בשלב מאוחר הראו "תוצאות משמעותיות מאוד" עבור חולים שקיבלו את התרופה. היה סיכון נמוך בכ-35% להתקדמות המחלה במהלך שנה וחצי בהשוואה לחולים שקיבלו פלצבו. יועצי ה-FDA הסיקו כי הטיפול נראה בטוח ויעיל.

תופעות לוואי חמורות

החברה דיווחה על כמה תופעות לוואי חמורות במהלך הניסויים, שאירעו בכ-2% מהחולים. אלה שקיבלו את התרופה היו בעלי שיעור תמותה גבוה יותר ב-2%, בהשוואה ל-1.7% בקבוצת הפלסבו. שלושה אנשים מתו בעת לקיחת התרופה לאחר שפיתחו דימום מוחי בשישה שבועות הראשונים של הניסוי. כתוצאה מכך, החברה הוסיפה סריקת MRI נוספת למוח לחולים שתזהה את הסיכון לדימום מוחי מוקדם.

תרופת לילי היא השנייה שאושרה לטיפול בשלבים מוקדמים של מחלת אלצהיימר, לאחר אישורה של לקמבי. תרופה נוספת, אדוהלם, אושרה ב-2021 דרך מסלול האישור המהיר של ה-FDA, אך היצרן, ביוג'ן, הודיע כי יפסיק את הפקתה ויתמקד בפיתוח תרופה חדשה. בניסויים של לקמבי, חלק מהחולים חוו גם דימום מוחי, אך בשיעור נמוך יותר מאשר נראה עם דוננמאב.